کاوش موضوع ژن درمانی

منظور از ژن‌درمانی مجموعه‌ای از روش‌های درمانی است که طی آن با ترمیم و رفع عیب ژن و یا نوع و میزان بیان آن، بیماری را درمان می‌کنند. در گذشته تمام اقسام ژن درمانی متکی به نوعی ناقل (وکتور) شامل ناقلین ویروسی و یا پلاسمید برای انتقال عامل درمان به درون سلول بودند اما در حال حاضر شیوه‌های دیگری نیز عرضه گردیده‌اند. نخستین عمل بالینی ژن درمانی در سال ۱۹۹۰ توسط موسسات ملی بهداشت ایالات متحده آمریکا انجام گرفت که ابتدا با توجه به ناقلین پلاسمیدی توسعه یافته و سپس ناقلین ویروسی نیز به آن افزوده شدند.در ابتدا، عمل ژن درمانی با نسخه های ویروسی گاهی پرخطر و با نسخه های پلاسمیدی گاها فاقد کارآمدی مناسب بود. در این راستا تلاش های فراوانی برای امن سازی ناقلبین ویروسی و بهبود کارآئی ناقلین پلاسمیدی انجام شده است که از برجسته ترین موارد می توان به نخستین ژن درمانی در آسیا توسط نخبه ایرانی دکتر رضا آقانوری با مهندسی ژنتیک بر روی یک ناقل پلاسمیدی امن در قالب طرح ملی ژن درمانی به منظور آنژیوژنز در میوکارد اشاره نمود. ژن‌ها که بر روی کرموزوم‌ها قرار دارند، واحدهای فیزیکی و کارکردی پایه‌ای بدن هستند. ژن‌ها توالی‌های اختصاصی بازهایی هستند که چگونگی ساخت پروتئین‌ها را رمزبندی می‌کنند. گرچه ژن‌ها بیشتر مورد توجه قرار می‌گیرند، اما این پروتئین‌ها هستند که اغلب کارکردهای حیاتی را انجام می‌دهند و حتی اکثریت ساختارهای سلولی را تشکیل می‌دهند. هنگامی که ژن‌ها به نحوی تغییر پیدا کنند که پروتئین‌های رمزبندی‌شده به وسیلهٔ آن‌ها نتوانند کارکردهای طبیعی‌شان را انجام دهند، بیماری‌های ژنتیکی به وجود می‌آیند. ژن‌درمانی تکنیکی است برای تصحیح ژن‌های معیوبی که مسئول ایجاد بیماری هستند. پژوهشگران ممکن است یکی از چندین رویکرد موجود را برای تصحیح ژن‌های معیوب به کار ببندند. ژن طبیعی ممکن است به درون یک محل غیراختصاصی درون ژنوم کاشته شود تا یک ژن بی‌کارکرد را جایگزین کند. این روش یک رویکرد رایج است. یک رویکرد دیگر تعویض ژن غیرطبیعی از طریق «بازترکیبی هومولوگ» است. ژن غیرطبیعی را می‌توان از طریق «جهش معکوس انتخابی» ترمیم کرد، که باعث می‌شود، ژن به کارکرد طبیعی‌اش بازگردد. تنظیم یک ژن خاص (میزانی را که یک ژن خاموش و روشن می‌شود) را نیز می‌توان تغییر داد.... بیشتر در ویکی پدیا